Terapia Génica
| ||||||
Terapia Génica Es una técnica terapéutica mediante la cual se inserta un gen funcional en las células de un paciente para corregir un defecto genético o para dotar las células de una nueva función.
Sumario
Concepto.
La terapia génica humana (TH) es la administración deliberada de material genético a un paciente humano con la intención de corregir un defecto genético específico,es decir, la inserción de material genético en células de un organismo reemplazando alelos mutados por genes con la finsión deseada, con el fin de tratar o prevenir el desarrollo de una enfermedad.
Requerimientos Básicos para la (TG)
El punto de partida de cualquier estrategia de (TG) empieza por la identificación del gen terapéutico o de los genes relacionados con la enfermedad. Una vez identificado el gen es necesario introducirlo mediante manipulaciones genéticas en un vehículo o vector capaz de llevar cualquier gen curativo al lugar adecuado y que una vez en su destino funcione.
La eficiencia, la seguridad para los pacientes, los niveles de expresión de los genes terapéuticos son temas de investigación actual que en el futuro permitirá mejorar la eficacia de los protocolos de (TG) actual.
Vectores en Terapia Génica.
Virus
El funcionamiento normal de los virus se basa en que estos se unen a las celulas del organismo introduciendo su material genetico en estas, el cual se fusiona al genoma celular y utilisa la maquinaria metabolica y replicativa celular para la replicacion de nuevas particulas virales. Teniendo en cuenta este mecanismo de accion se han manipulado virus para que introdiscan genes especificos en las celulas defectuosas con el fin de restablecer la funsion deseada, los virus mas utilizados para estos procederes son los Retrovirus, Adenovirus y Herpe Simple Virus. [1], [2]
Estrategias para la Terapia Génica.
La técnica más utilizada es la terapia ex vivo o fuera del cuerpo, cuando la corrección del defecto genético se realiza en el laboratorio. Esta estrategia fue la que se utilizó con Ashanti, la primera niña tratada con (TG). Se extraen del paciente células con genes defectuosos y en el laboratorio se le introducen copias normales del ADN afectado.
Un segundo método de terapia de genes en células somática es el tratamiento in situ o en el miso lugar. En este método la modificación genética de las células del paciente se realiza directamente en el propio órgano o tejido defectuoso del individuo.
El tratamiento in situ se está aplicando en varias enfermedades. Por ejemplo, en el caso de la fibrosis quistica, que afecta a los pulmones, se introducen el los bronquios portagenes con copias sanas del gen responsable de la Fibrosis quistica.
Bibliografía
Durai S, Mani M, Kandavelou K, Wu J, Porteus MH, Chandrasegaran S (2005). "Zinc finger nucleases: custom-designed molecular scissors for genome engineering of plant and mammalian cells". Nucleic Acids Res. 33 (18): 5978–90. doi:10.1093/nar/gki912. PMID 16251401
Harwood, Adrian J. Protocols for Gene Analysis. 1st. 31. Totowa, New Jersey: Humana Press, 1994.
Curso de Introducción a la Biotecnología.Universidad para todos. Revista Biotecnología Aplicada
- ↑ Durai S, Mani M, Kandavelou K, Wu J, Porteus MH, Chandrasegaran S (2005). "Zinc finger nucleases: custom-designed molecular scissors for genome engineering of plant and mammalian cells". Nucleic Acids Res. 33 (18): 5978–90. doi:10.1093/nar/gki912. PMID 16251401
- ↑ Harwood, Adrian J. Protocols for Gene Analysis. 1st. 31. Totowa, New Jersey: Humana Press, 1994.
