Terapia Génica
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Terapia Génica (TG) en un nuevo enfoque para abordar la cura de las enfermedades humanas. Es como una cirugía genética, donde los genes anormales serán cortados y reemplazados por sus variantes correctas. Es utilizada para tratar enfermedades hereditarias o enfermedades que se adquieren durante la vida.
Sumario
Concepto
La terapia génica humana (TH) es la administración deliberada de material genético a un paciente humano con la intención de corregir un defecto genético específico.
es una técnica terapéutica mediante la cual se inserta un gen funcional en las células de un paciente para corregir un defecto genético o para dotar las células de una nueva función.
Requerimientos Básicos para la (TG)
El punto de partida de cualquier estrategia de (TG) empieza por la identificación del gen terapéutico o de los genes relacionados con la enfermedad. Una vez identificado el gen es necesario introducirlo mediante manipulaciones genéticas en un vehículo capaz de llevar cualquier gen curativo al lugar adecuado y que una vez en su destino funcione. La eficiencia, la seguridad para los pacientes, los niveles de expresión de los genes terapéuticos son temas de investigación actual que en el futuro permitirá mejorar la eficacia de los protocolos de (TG) actual.
Estrategias para la Terapia Génica
La técnica más utilizada es la terapia ex vivo o fuera del cuerpo, cuando la corrección del defecto genético se realiza en el laboratorio. Esta estrategia fue la que se utilizó con Ashanti, la primera niña tratada con (TG). Se extraen del paciente células con genes defectuosos y en el laboratorio se le introducen copias normales del ADN afectado. Un segundo método de terapia de genes en células somática es el tratamiento in situ o en el miso lugar. En este método la modificación genética de las células del paciente se realiza directamente en el propio órgano o tejido defectuoso del individuo. El tratamiento in situ se está aplicando en varias enfermedades. Por ejemplo, en el caso de la fibrosis quistica, que afecta a los pulmones, se introducen el los bronquios portagenes con copias sanas del gen responsable de la fibrosis quistica.
Aplicaciones de la proteómica y la genómica: hacia una medicina personalizadas.
Según un estudio reciente en los Estrados Unidos, 2 millones de personas fueron hospitalizadas en un año por reacciones adversas a los medicamentos recetados, 100000 de estas personas murieron. Los científicos encuentran cada vez más causas genéticas en las diferencias de respuestas y en las reacciones de los pacientes hacia un mismo medicamento por lo que en un futuro además de sus síntomas los médicos necesitarán estudiar sus genes.
La fármaco genómica es el estudio de la herencia genética que influye en la respuesta del cuerpo a los medicamentos y promete que pudieran ser un día diseñados para que se adapten a cada persona. El ambiente, la dieta, la edad, el estilo de vida también influyen en la respuesta de las personas a los medicamentos pero entender la influencia genética permitirá el diseño de medicamentos más eficaces y seguros.
Beneficios que aportará la farmacogenómica en un futuro
1. Medicamentos más poderosos. Los medicamentos se diseñarán basados en el conocimiento de los genes y las proteínas y su asociación con las enfermedades, lo que permitirá maximizar su efecto terapéutico y disminuir los efectos adversos.
2. Medicamentos más seguros y mejores desde la primera vez En lugar de probar cual es el medicamento correcto, el médico, mediante un análisis de su genoma prescribirá el mejor medicamento disponible para su terapia.
3. Métodos más apropiados para determinar las dosis apropiadas. Los métodos actuales de dosificación de los medicamentos basados en la edad y el peso de los pacientes serán sustituidos por métodos basados en la genética de las personas, como su cuerpo es capaz de metabolizar el medicamento y en que tiempo.
Otras aplicaciones
La genómica y la proteómica están encontrando aplicaciones en muy diversos campos biomédicos:
• La epidemiología molecular, en la identificación a nivel de mapa genético y proteómico de las cepas circulantes de patógenos.
• La investigación de los mecanismos de resistencia a medicamentos en patógenos y en tumores
• El estudio de la respuesta del hospedero frente a la infección bacteriana.
• La identificación de nuevos marcadores para el diagnostico y el pronóstico de enfermedades como el cáncer
Bibliografía
Curso de Introducción a la Biotecnología.Universidad para todos.
Revista Biotecnología Aplicada.
