Las tijeras genéticas CRISPR/Cas9
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Las tijeras genéticas CRISPR/Cas9. Herramienta biológica que permite modificar el genoma con una precisión sin precedentes, y de forma mucho más sencilla y barata que cualquier otro método anterior. Al igual que un editor de textos, el CRISPR/Cas9 es capaz de manipular el genoma mediante un mecanismo que corta y pega secuencias de ADN.
Sumario
Inicios del descubrimiento
En 1989, Mojica se incorporó al grupo de Microbiología de la Universidad de Alicante con un contrato para medir la calidad del agua de las playas alicantinas y, en paralelo, empezó su tesis doctoral centrada en el microorganismo Haloferax mediterranei. Su intención era averiguar los mecanismos moleculares que permiten a esta procariota vivir en las salinas de Santa Pola.
Durante su investigación, Mojica descubrió que en el genoma de estos microorganismos había secuencias genéticas que se repetían a intervalos regulares. Intrigado por este enigma biológico, tuvo que esperar a tener su propio laboratorio, a mediados de los noventa, para intentar esclarecer para qué servían estas curiosas secuencias.
Ante la falta de fondos públicos para financiar su trabajo, Mojica tuvo que recurrir a la bioinformática para poder hacer su investigación. Aprovechando que por fin se empezaban a publicar genomas completos de distintos microorganismos, el investigador consultó en las bases de datos accesibles a toda la comunidad científica y descubrió que las secuencias repetidas a intervalos regulares son muy abundantes en todo el mundo microbiano. Estas secuencias tenían un origen ancestral y una gran relevancia biológica, tanto que hoy han logrado un Premio Nobel.
¿Qué es CRISPR?
Herramienta sencilla y barata que permite cortar y pegar ADN, cortar un gen que causa una enfermedad y cambiarlo por otro que no provoque ese problema. Apodada además como ‘tijeras genéticas’ y ‘corta-pega genético’.
Se basa en el mecanismo natural que emplean las bacterias para defenderse de los virus. Su sistema inmunitario es capaz de recordar secuencias del ADN de virus que las han atacado. En el caso de que vuelvan a ser atacadas, activa una especie de tijera molecular, la más frecuente es una enzima llamada Cas9, que lo que hace es cortar la cadena de material genético del virus para impedirle que se replique.
Ubicación del sistema CRISPR/Cas9
El sistema CRISPR/Cas9 es un mecanismo de defensa que poseen las células procariotas (bacterias y arqueas), es decir, los organismos unicelulares sin núcleo definido y con el material genético disperso por la célula. El mecanismo de defensa de estos organismos les permite defenderse de los virus de una manera versátil y muy eficaz. Y es que, para adquirir inmunidad frente a un virus, los humanos debemos vacunarnos generación tras generación porque no somos capaces de heredar esa inmunidad.
Sin embargo, el investigador español Francis Mojica descubrió que las bacterias que desarrollan inmunidad frente a un virus transfieren genéticamente esa inmunidad a las células hijas que derivan de ellas. Se trata, por tanto, de un sistema inmunitario adaptativo que se transmite de generación en generación.
Este sistema está copiado del mecanismo de defensa de las bacterias, que es una sorprendente herramienta de edición genética válida para el genoma de cualquier organismo.
Las científicas Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna son las ganadoras del Premio Nobel de Química por reescribir el código de la vida y el desarrollo de un método para la edición del genoma. La herramienta se llama CRISPR-Cas9.
Tiempo de investigación
Tras varios años de estudiar las procariotas de las salinas de Santa Pola este de España, Francis Mojica realizó este descubrimiento en 2003, pero no lo publicó hasta 2005, cuando la revista Journal of Molecular Evolution aceptó su trabajo.
Hasta entonces, el investigador visitó sin éxito las revistas más prestigiosas, que no terminaban de creer que un microbiólogo de Alicante (este de España) pudiera haber descubierto algo tan importante (que las bacterias tenían un nuevo sistema inmune, de defensa, adaptativo con una base genética).
Doce años más tarde, las bioquímicas Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna han sido reconocidas con el Nobel de Química por desarrollar la técnica, pero Mojica, con-siderado el padre de la herramienta, se ha quedado fuera. Mojica identificó la secuencia CRISPR en microorganismos y descubrió que se trataba de un sistema de defensa natural, y sobre esta idea, en 2012, Charpentier de Francia y Doudna de Estados Unidos desarrollaron una herramienta universal de edición genómica.
Utilización de la herramienta
Esta técnica de edición genómica ha abierto la puerta a multitud de aplicaciones en prácticamente cualquier organismo. Desde su creación en 2012, CRISPR/Cas9 se utiliza para buscar nuevos tratamientos contra numerosas enfermedades -incluyendo el cáncer y el sida-, así como para obtener nuevas variedades vegetales o en aplicaciones medioambientales.
La técnica recorta considerablemente -de años a días- el tiempo necesario hasta ahora para alterar el genoma a voluntad, y muchos se han referido a ella como la democratización de la edición genética porque ha colocado esta tecnología al alcance de cualquier laboratorio de biología molecular.
Resultados de CRISPR/Cas9 para la medicina del futuro
Es una de las revoluciones más importantes para la biología y la medicina. A las numerosas aplicaciones que ya conocemos, derivadas del uso de las CRISPR, habrá que sumar las tremendas posibilidades terapéuticas de esta herramienta que seguirá desarrollándose y mejorándose; ganando en seguridad y eficacia, hasta convertirse en tratamientos útiles para los millones de pacientes afectados de alguna de las miles de enfermedades congénitas que existen y que todavía hoy no tienen cura.
Fuente
- Artículo: Las tijeras genéticas. En: noticiasncc.com. Consultado el 12 de febrero de 2021.
- Artículo: Noticias. Cómo CRISPR, las "tijeras genéticas" que prometen revolucionar la medicina, fueron halladas por pura casualidad En: www.bbc.com. Consultado el 12 de febrero de 2021.
- Artículo: Todo lo que necesitas saber sobre la técnica de edición genética CRISPR. En: www.lavanguardia.com. Consultado el 12 de febrero de 2021.
